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Introducción

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La terapia génica (TG) se define como la transferencia o introducción de genes a una célula eucariota con el propósito de alterar el curso de una condición médica o corregir un desorden metabólico o genético. La TG es una estrategia terapéutica basada en la modificación del repertorio génico de células mediante la administración de ácido desoxirribonucleico (DNA, deoxyribonucleic acid) o ácido ribonucleico (RNA, ribonucleic acid), destinada a curar tanto enfermedades de origen hereditario como adquirido.

A partir de 1990, los protocolos experimentales y clínicos de TG registrados y aprobados por la FDA (Food and Drug Administration) de Estados Unidos aumentaron de manera considerable. Hasta el año 2015, los protocolos de TG aprobados por el RAC (Recombinant DNA Advisory Committee), institución que regula y controla las investigaciones que involucran moléculas de DNA recombinante, son 2 142. Estos protocolos son en su mayoría dirigidos al tratamiento del cáncer (64.2%), enfermedades monogénicas (9.2%), enfermedades infecciosas (8%) y enfermedades vasculares (7.8%). De acuerdo con el vector utilizado para el envío del gen terapéutico, los vectores más utilizados son los adenovirus con 22.5% de los protocolos, seguido por los retrovirus con 18.8%, 17.5% con DNA desnudo de plásmidos, 5.8% para virus adenoasociados y el resto (35.4%) con otros vectores o estrategias, como el RNA de interferencia. De todos los protocolos clínicos, 58.8% se encuentra en fase I, 16.5% en fase II y el resto en fases combinadas o fase III. (Datos actualizados al 2015, consultar: http://www.abedia.com/wiley/) (figura 29-1).

Las enfermedades que se han tratado con esta estrategia terapéutica son variadas e incluyen desde las monogénicas hereditarias hasta las poligénicas e infecciosas. Debido a ello, cada enfermedad requiere un abordaje particular, por lo que las opciones de tratamiento génico pueden agruparse de la siguiente manera:

Adición génica: consiste en insertar un gen funcional en un tejido blanco para que se exprese la proteína terapéutica. Se utiliza cuando se requiere corregir genes defectuosos, insertar genes con funciones nuevas o para incrementar la expresión de un gen en particular.

Supresión génica: el objetivo suele ser disminuir o anular la expresión de algún gen o genes, a través de RNA de interferencia, oligonucleótidos antisentido o ribozimas. Esta estrategia también se aplica para la generación de animales knock-out, a través de mutagénesis dirigida para alterar la estructura de un gen cuya función estará ausente en el organismo afectado (véase capítulo 30).

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Figura 29-1

Protocolos clínicos registrados ante la FDA. A) Estadística según el tipo de vector empleado. 2 142 protocolos han sido aprobados para su aplicación en pacientes y son dirigidos al tratamiento del cáncer, enfermedades monogénicas, sida y enfermedades vasculares. B) Porcentajes de protocolos según la fase de aplicación-comercialización en la que se encuentran.

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Clasificación: tipos de terapia génica

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Según el tipo celular

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