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La enfermedad de Huntington (HD, del inglés Huntington disease) es un trastorno neurodegenerativo autosómico dominante que es constantemente letal y se caracteriza por la presencia de déficit motores, cognitivos y de conducta progresivos. Con frecuencia con la HD se asocia un corea grave, y para algunos pacientes estos movimientos pueden resultar discapacitantes y socialmente incómodos. Aunque no existe ningún tratamiento específico para enlentecer la progresión de la HD, el tratamiento sintomático del corea puede mejorar la calidad de vida.

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Los tratamientos actuales del corea en la HD comprenden el uso de neurolépticos, así como de reserpina, un fármaco que produce depleción de dopamina. El uso de estos tratamientos se ve limitado por los efectos secundarios extrapiramidales de los neurolépticos y los efectos de bloqueo dopaminérgico periférico, como  hipertensión, de la reserpina. La tetrabenazina (TBZ) es un compuesto que se une de forma selectiva al transportador vesicular de monoaminas sólo del SNC, inhibiendo el transporte de dopamina a las vesículas presinápticas y, en menor grado, el de otras monoaminas. La TBZ no está disponible actualmente en los Estados Unidos, pero se comercializa en otros países, como Canadá. Un estudio reciente ha intentado demostrar la eficacia de la TBZ en la disminución del corea de los pacientes con HD mediante un diseño multicéntrico prospectivo, doble ciego y controlado con placebo.

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Se reclutó para su inclusión a un total de 91 pacientes con HD sintomática confirmada genéticamente. Fueron excluidos aquellos pacientes que no presentaban un corea pronunciado, valorado mediante un sistema estándar de puntuación, y también aquellos que estaban tomando neurolépticos o fármacos que agotan las reservas de dopamina, quedando disponibles 84 pacientes para la aleatorización en un modo 2:1. Los 30 pacientes aleatorizados a placebo y los 54 pacientes aleatorizados a TBZ tenían unas características basales similares, incluyendo edad, extensión de la repetición CAG en el estudio genético, sexo, duración de la enfermedad y  antecedentes de depresión.

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Los pacientes incluidos permanecieron en el estudio durante un total de 12 semanas. Durante las 7 primeras semanas, se incrementó progresivamente la dosis del fármaco hasta conseguir el efecto anticoreico deseado o hasta la aparición de efectos adversos intolerables. Durante las últimas 5 semanas del ensayo, los pacientes continuaron con su propia "mejor dosis" individual de la medicación. Un paciente del grupo placebo y cinco pacientes del grupo de la TBZ no completaron el estudio por la aparición de efectos adversos o por la retirada del consentimiento, pero todos los análisis utilizaron un modelo de intención de tratamiento.

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El criterio principal de valoración de este estudio fue el impacto de la TBZ sobre el corea medido mediante la Escala unificada de puntuación para la enfermedad de Huntington. El tratamiento con TBZ consiguió una disminución en 5.0 unidades de la gravedad del corea, en comparación con 1.5 unidades en el grupo placebo (magnitud del efecto medio ajustado de -3.5 ±0.8 unidades, p < .0001). También se produjo una mejoría significativa en el grupo de la TBZ utilizando una cuantificación de la evolución clínica  (mejoría global del corea) en comparación con el placebo.

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La TBZ se asoció con aumentos significativos de somnolencia y de insomnio en comparación con el ...

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