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El uso de la hidroxiurea está aprobado por la FDA estadunidense en el tratamiento de la anemia drepanocítica. Sin embargo, la mayoría de los datos clínicos proceden de estudios observacionales, existiendo un solo ensayo aleatorizado en el mismo sentido. Los estudios observacionales sugieren un aumento de los niveles de hemoglobina fetal del 4-20% y una reducción de la tasa de crisis del 68-84%. El ensayo aleatorizado demostró con hidroxiurea un aumento de la hemoglobina de 6 g/L a los 2 años, un aumento del 3.2% de los niveles de hemoglobina fetal y una reducción del 44% en el número de crisis en comparación con el placebo.

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Las principales cuestiones que continúan sin respuesta en la actualidad son las consecuencias tardías de la administración crónica de hidroxiurea. Hasta la fecha disponemos de pocos datos. Sin embargo, los datos existentes son tranquilizadores. No se han comunicado  aumentos de leucemia, cáncer de piel ni úlceras en las piernas. La hidroxiurea altera la espermatogénesis en los varones.

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Es necesario contar con otras medidas para aumentar los niveles de hemoglobina fetal o sustituir el gen defectuoso de la globina.

Lanzkron S, et al: Systematic review: Hydroxyurea for the treatment of adults with sickle cell disease. Ann Intern Med 148:939, 2008  [PubMed: 18458272]

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