Capítulo 5: Estudios experimentales. Ensayo clínico aleatorio

Introducción

Un ensayo clínico planeado y conducido de manera apropiada es un diseño de investigación poderoso para evaluar la eficacia de una intervención. Proporciona uno de los niveles más altos de evidencia.

¿Qué son los ensayos clínicos?

Un experimento es una serie de observaciones efectuadas en forma controlada por el investigador. Un ensayo clínico es un experimento en el que se prueba un nuevo tratamiento, procedimiento, dispositivo, etc., en humanos y utiliza técnicas de intervención. El investigador controla los factores que contribuyen a la variabilidad, sesgos, tratamiento, evaluación del desenlace y el análisis. Los ensayos clínicos son estudios prospectivos, en donde los participantes se siguen desde un momento bien definido en el tiempo (tiempo cero o basal) hasta la ocurrencia del desenlace de interés.^1,2

En los ensayos clínicos debe existir un grupo en el que se pruebe la maniobra experimental (grupo experimental) y un grupo control para contrastar la eficacia de la intervención. Al inicio del estudio, los participantes del grupo control tienen que ser lo más parecido posible a los del grupo experimental en los aspectos relevantes, para que las diferencias observadas en el desenlace puedan ser atribuidas a la acción de la intervención (figura 5-1). En general, la mayor parte de las intervenciones son probadas contra el mejor tratamiento estándar para la patología en cuestión. Cuando no existe un estándar de manejo puede compararse contra un grupo de individuos sin “intervención activa”, es decir, contra un placebo o ninguna intervención.²

A diferencia de los estudios experimentales en animales, en los ensayos clínicos el investigador no puede dictaminar qué es lo que hace un sujeto, y aunque se recomienda evitar las cointervenciones (visitas a médicos fuera de la institución, automedicación, etc.), es deseable que en la planeación de un ensayo clínico se consideren las estrategias para que los participantes se apeguen lo más posible a la intervención asignada.

El ensayo clínico ideal es aleatorizado (la intervención es sorteada entre los participantes al azar, de forma tal que tengan las mismas posibilidades de recibir el tratamiento experimental o control) y doble ciego (ni los investigadores ni los participantes conocen el tratamiento que reciben [experimental o control]). De acuerdo con la Agencia de la Investigación y Calidad de Atención Médica (AHRQ, por sus siglas en inglés), cuando se realizan de una manera adecuada, proporcionan el mayor grado de evidencia para demostrar si una intervención tiene el efecto postulado (cuadro 5-1).³