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El rápido avance de la investigación biotecnológica ha favorecido el desarrollo de metodologías que permiten introducir, eliminar o modificar de forma específica un gen o determinados tipos de genes en el genoma de un organismo, para producir seres con características nuevas y mejores, o bien para que pierdan alguna función específica. Este tipo de métodos pueden incluirse dentro de la llamada ingeniería genética, y a los organismos obtenidos se les denomina organismos modificados genéticamente u organismos transgénicos. Los animales transgénicos se definen como aquellos que han sido manipulados genéticamente, insertando un gen que no forma parte natural de su genoma (transgén), con la finalidad de que se incorpore de manera estable, para que pueda heredarse. Así, los animales transgénicos tienen la capacidad de producir proteínas que no están codificadas de manera natural en su genoma o bien se les inserta un gen con un promotor que permite expresar la proteína cuando no se lleva a cabo de manera natural. Un ejemplo de ello es la generación de un salmón que sobreexpresa la hormona del crecimiento; de manera natural, el salmón deja de expresar la hormona del crecimiento en temperaturas frías y el transgénico nunca deja de hacerlo, de tal manera que en el mismo tiempo de desarrollo el salmón transgénico llega a crecer el doble o más que el silvestre (figura 28-1).
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Por otro lado, la estrategia más efectiva para conocer la función de una proteína es eliminar su función biológica del organismo y analizar el efecto generado. Con este fin se crearon los animales transgénicos denominados knockout, en los cuales se altera el gen de una proteína particular con la finalidad de que no se exprese o que, al expresarse, se produzca una molécula no funcional. Uno de los ratones knockout más conocidos presenta una modificación en el gen de la leptina (gen ob). Este ratón, al no expresar la proteína funcional, se convierte en un ratón obeso, ya que la leptina participa en la vía de inhibición del apetito (figura 28-2).
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