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INTRODUCCIÓN

La transferencia génica es un área terapéutica novedosa en la que el agente activo es un ácido nucleico en vez de una proteína o una molécula pequeña. Como la introducción de DNA o RNA desnudo a una célula es un proceso muy ineficaz, la mayor parte de las transferencias génicas se hacen usando un vector o un vehículo para inserción génica. Estos vehículos por lo general, se han manipulado genéticamente a partir de virus eliminando parte o todo el genoma viral y reemplazándolo por el gen terapéutico de interés bajo el control de un promotor adecuado (cuadro 458-1). Las estrategias de transferencia génica pueden describirse en términos de tres elementos esenciales: 1) un vector; 2) un gen que va a introducirse, a veces llamado el transgén, y 3) la célula relevante fisiológica en la cual el DNA o RNA se va a insertar. La serie de pasos en los que el DNA donado entra en una célula y expresa el transgén se llama transducción. La inserción génica puede darse in vivo, cuando el vector se inyecta directamente al paciente, o en el caso de células hematopoyéticas y otras células efectoras, ex vivo, con extracción de la célula efectora del paciente, seguida por el regreso de las células autólogas modificadas al paciente después de su manipulación en el laboratorio. Este último método combina con eficacia la transferencia génica con tratamientos celulares (cap. 473).

CUADRO 458-1Características de vehículos liberadores de genes

La transferencia génica es uno de los conceptos más poderosos en la medicina molecular moderna y tiene la posibilidad de aplicarse a muchas enfermedades para las que ahora ...

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