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La transferencia génica es un área terapéutica novedosa en la que el agente activo es un ácido nucleico en vez de una proteína o una molécula pequeña. La terapia génica es uno de los conceptos más poderosos en la medicina molecular moderna; tiene el potencial de abordar una gran cantidad de enfermedades para las cuales no hay tratamientos disponibles hoy en día. Como la introducción de DNA o RNA desnudo a una célula es un proceso muy ineficaz, la mayor parte de las transferencias génicas se hacen usando un vector o un vehículo para inserción génica. Estos vehículos se han diseñado generalmente a partir de virus, eliminando una parte o la totalidad del genoma viral y sustituyéndolo con el gen terapéutico de interés bajo el control de un promotor adecuado; sin embargo, también se usan vectores no virales, como las nanopartículas lipídicas (cuadro 470–1). Por lo tanto, las estrategias de la terapia génica pueden describirse a través de tres elementos esenciales: 1) un vehículo para introducir genes; 2) un gen que se transfiere, en ocasiones llamado transgén, y 3) una célula diana relevante en términos fisiológicos, a la cual se le integrará el ácido desoxirribonucleico (DNA, deoxyribonucleic acid) o el ácido ribonucleico (RNA, ribonucleic acid). La serie de pasos mediante los cuales el vector y el ácido nucleico donado entran a la célula blanco y esta expresa el transgén se conoce como transducción. La administración de genes puede hacerse in vivo (el vector se inyecta de manera directa al paciente) o (en el caso de células diana hematopoyéticas, inmunitarias o de algún otro tipo) ex vivo (donde se remueven las células diana del individuo y a continuación se le reincorporan las células autólogas modificadas genéticamente, después de manipularlas en el laboratorio). Este último método combina con eficacia la transferencia génica con tratamientos celulares (cap. 484).
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