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Luspatercept recibió la aprobación de la FDA para la talasemia β dependiente de transfusión.
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Es una trampa para el ligando del TGF-β que fomenta la maduración eritroide y reduce la necesidad de transfusiones.
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Cappellini MD et al. N Engl J Med. [PMID: 32212518]
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ANEMIA DREPANOCÍTICA Y SÍNDROMES RELACIONADOS
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Voxelotor inhibe la polimerización de los drepanocitos desoxigenados y aumenta la hemoglobina en pacientes SS de 12 años de edad o más.
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Vichinsky E et al. N Engl J Med. [PMID: 31199090]
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Ropeginterferón α-2b fue aprobado por la European Medicines Agency como tratamiento de primera línea para pacientes con policitemia vera sin esplenomegalia sintomática.
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Gisslinger H et al; PROUD-PV Study Group. Lancet Haematol. [PMID: 32014125]
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TROMBOCITEMIA ESENCIAL
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Un estudio encontró que una dosis baja de ácido acetilsalicílico (81 mg/día por VO) no era tan efectiva como un régimen con administración cada 12 h para reducir el riesgo de complicaciones trombóticas en pacientes de bajo riesgo.
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Rocca B et al. Blood. [PMID: 32266380]
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SÍNDROMES MIELODISPLÁSICOS
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Se desarrolló un nuevo fármaco, luspatercept, para actuar en la señalización de la vía SMAD2-SMAD3, que presenta un aumento constitutivo en las células de la médula ósea de pacientes con síndrome mielodisplásico (MDS, myelodysplastic syndrome) y eritropoyesis inefectiva.
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En un estudio con asignación al azar, luspatercept logró la independencia de la transfusión en 38% de los pacientes con MDS de menor riesgo que no respondieron al tratamiento con factor de crecimiento, en comparación con 13% en el grupo placebo.
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Fenaux P et al. N Engl J Med. [PMID: 31914241]
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LEUCEMIA MIELOIDE AGUDA
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Los pacientes con una mutación FLT3 se benefician con la adición del inhibidor de la FLT3 cinasa midostaurina a su régimen.
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Los pacientes con leucemia mieloide aguda (AML, acute myeloid leukemia) secundaria (como evolución de trastornos mielodisplásicos o mieloproliferativos) o AML relacionada con tratamiento deben recibir el medicamento vyxeos® (una formulación liposomal de daunorrubicina y citarabina).
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DiNardo CD et al. Blood. [PMID: 31765470]
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Los pacientes > 75 años de edad no tratados con intención curativa inicial pueden beneficiarse con los nuevos fármacos dirigidos, incluido el inhibidor de bcl2 venetoclax, agregados a un fármaco hipometilante o a dosis baja de citarabina, enasidenib (dirigido a las mutaciones IDH2), ivosidenib (dirigido a las mutaciones IDH2) o glasdegib.
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Sekeres MA et al. Blood Adv. [PMID: 32761235]
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La quimioterapia ABVD (doxorrubicina, bleomicina, vinblastina, dacarbazina) se mantiene como el régimen de primera línea estándar. La sustitución de la bleomicina por el conjugado de anticuerpo y fármaco ...