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La mielodisplasia es un trastorno muy heterogéneo y el tratamiento apropiado depende de diversos factores. En el caso de personas con anemia que tienen un nivel sérico bajo de eritropoyetina (< 500 U/L), los fármacos que estimulan la eritropoyesis pueden incrementar el nivel del hematocrito y disminuir 40% las necesidades de transfusiones eritrocíticas. La adición intermitente del factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF; granulocyte colony-stimulating factor) puede incrementar la respuesta eritroide a la epoyetina. Desafortunadamente, los pacientes con los requerimientos más altos de transfusión y aquellos con concentraciones de eritropoyetina mayores de 200 unidades/L son los que tienen menor probabilidad de respuesta. Los pacientes que permanecen dependientes de la transfusión eritrocítica y lo toleren, deben recibir quelante de hierro para evitar una sobrecarga grave de tal metal; la dosis oral de deferasirox es de 20 mg/kg/día, en fracciones. En los individuos afectados de manera predominante por neutropenia grave es conveniente el uso de factores de crecimiento mieloide como filgrastim. Se ha demostrado que los análogos orales de trombopoyetina, como romiplostim y eltrombopag, incrementan el recuento plaquetario en la mielodisplasia. Por último, algunos pacientes se benefician con el tratamiento inmunodepresor que incluye ATG. Entre los factores pronóstico de respuesta a ATG están: edad menor de 60 años, ausencia de 5q– y presencia de HLA DR15.
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En lo que se refiere a personas que no mejoran con dichas intervenciones, se dispone de algunas opciones terapéuticas. La lenalidomida es el tratamiento más indicado en personas con el síndrome 5q- con respuestas importantes en 70% de los casos y reacciones que suelen durar más de dos años. Además, prácticamente la mitad de estos pacientes inicia una remisión citogenética con eliminación de la clona de 5q– anormal. La dosis inicial recomendada es de 10 mg por día por VO. Los efectos secundarios más frecuentes son neutropenia y trombocitopenia, pero también aparece trombosis venosa y justifica el uso profiláctico de 325 mg de ácido acetilsalicílico por día por VO. Se desarrolló un nuevo fármaco, luspatercept, para actuar en la vía de señalización SMAD2–SMAD3, que muestra un aumento constitutivo en las células de la médula ósea de pacientes con MDS y eritropoyesis inefectiva. En un estudio aleatorizado, el luspatercept indujo independiente de transfusión en 38% de los pacientes con MDS de menor riesgo que no habían respondido al tratamiento con factor de crecimiento, en comparación con 13% en el grupo placebo. Los eventos adversos más frecuentes incluyeron fatiga, diarrea, astenia, náusea y mareo.
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Para pacientes con MDS de alto riesgo, el tratamiento de elección son los compuestos hipometiladores. La azacitidina puede mejorar los síntomas y los recuentos de células sanguíneas y prolongar la supervivencia general y el tiempo de conversión a leucemia aguda. Se utiliza en dosis de 75 mg/m2 por día por cinco a siete días cada 28 días y pueden necesitarse seis ciclos de tratamiento para lograr la respuesta. La decitabina, un fármaco hipometilador relacionado, administrado en dosis de 20 mg/m2/día por cinco días cada 28 días puede producir respuestas hematológicas similares, pero no tiene un beneficio demostrado en la supervivencia general en comparación con la atención de apoyo sola. Desafortunadamente, el progreso que se ha hecho en la última década en la comprensión de los complejos mecanismos moleculares subyacentes al MDS no se han traducido aún en nuevas opciones terapéuticas.
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El alotrasplante de células madre es el único tratamiento que cura la mielodisplasia, pero su utilidad es frenada por la edad avanzada de muchos enfermos, y en algunos subgrupos de pacientes la evolución poco activa de la enfermedad.