APÉNDICE 2: Bioestadística

ESTUDIOS CLÍNICOS

Tipos de estudios y ensayos clínicos

• Estudio de casos y testigos: compara un grupo de pacientes con una enfermedad (“casos”) con un grupo de pacientes que no tienen la enfermedad (“testigos”). Mira hacia el pasado (es decir, un estudio retrospectivo) para determinar si existe una diferencia en la exposición a un factor de riesgo potencial entre casos y testigos. Genera una razón de posibilidades (OR, odds ratio). Si un resultado es raro, la OR estará cerca de la razón de riesgo (RR, risk ratio) (“la suposición de enfermedad rara”).

• Estudio de cohortes: compara una cohorte de pacientes que estuvo expuesta a un factor de riesgo potencial con una cohorte de pacientes que no estuvo expuesta. Puede ser prospectivo (seguir las dos cohortes y comparar la incidencia de la enfermedad) o retrospectivo (revisar los registros de incidencia de la enfermedad de cada cohorte).

• Estudio transversal: “estudio de prevalencia”: una instantánea en el tiempo con la exposición y el resultado medidos simultáneamente; puede establecer asociación, pero no causalidad

• Tipos de estudios clínicos: muestra y grupo testigo

  • - Diseño paralelo: asigna al azar un tratamiento a un grupo y un tratamiento diferente a otro grupo (p. ej., tratamiento contra placebo)

  • - Diseño factorial: asigna al azar diferentes intervenciones con estudio adicional de dos o más variables (p. ej., tratamiento contra placebo, y en cada grupo también se estudia una meta de frecuencia cardiaca contra otra)

  • - Diseño cruzado: un grupo aleatorizado para el tratamiento A y otro grupo aleatorizado para tratamiento B, el tratamiento recibido se invierte en la segunda mitad del estudio

• Fases de los estudios clínicos:

  • - Fase I: un pequeño número de participantes voluntarios sanos (o, a veces, participantes voluntarios con la enfermedad de interés, según el contexto), que busca determinar la dosis más alta del fármaco que los seres humanos pueden tomar sin efectos secundarios graves.

  • - Fase II: se administra un nuevo fármaco a un pequeño número de participantes voluntarios con la enfermedad de interés, con el objetivo de determinar la seguridad y eficacia preliminares del nuevo fármaco

  • - Fase III: se administra un nuevo fármaco a un mayor número de participantes voluntarios con la enfermedad de interés. Por lo general, los participantes se asignan al azar para recibir el nuevo fármaco/tratamiento contra el tratamiento estándar o un placebo. La FDA de EE. UU. generalmente requiere un estudio de fase III antes de aprobar un nuevo medicamento.

  • - Fase IV: monitorización posterior a la comercialización

Sesgos

Reclutamiento

• Sesgo de selección: sesgo en la selección del grupo de estudio. Subtipos: sesgo de deserción (participantes perdidos durante el seguimiento), sesgo de falta de respuesta (puede ocurrir con encuestas cuando la tasa de respuesta es baja), sesgo de selección.

Ejecución del estudio

• Sesgo de recuerdo: recuerdo inexacto de eventos pasados por parte de ...