RT Book, Section
A1 High, Katherine A.
A1 Brenner, Malcolm K.
A2 Jameson, J. Larry
A2 Fauci, Anthony S.
A2 Kasper, Dennis L.
A2 Hauser, Stephen L.
A2 Longo, Dan L.
A2 Loscalzo, Joseph
SR Print(0)
ID 1162007968
T1 Genoterapia en medicina clínica
T2 Harrison. Principios de Medicina Interna, 20e
YR 2018
FD 2018
PB McGraw-Hill Education
PP New York, NY
SN 9781456263102
LK accessmedicina.mhmedical.com/content.aspx?aid=1162007968
RD 2024/04/19
AB La  transferencia  génica  es  un  área  terapéutica  novedosa  en  la  que  el  agente  activo  es  un  ácido  nucleico  en  vez  de  una  proteína  o  una  molécula  pequeña.  Como  la  introducción  de  DNA  o  RNA  desnudo  a  una  célula  es  un  proceso  muy  ineficaz,  la  mayor  parte  de  las  transferencias  génicas  se  hacen  usando  un  vector  o  un  vehículo  para  inserción  génica.  Estos  vehículos  por  lo  general,  se  han  manipulado  genéticamente  a  partir  de  virus  eliminando  parte  o  todo  el  genoma  viral  y  reemplazándolo  por  el  gen  terapéutico  de  interés  bajo  el  control  de  un  promotor  adecuado  (cuadro  458-1).  Las  estrategias  de  transferencia  génica  pueden  describirse  en  términos  de  tres  elementos  esenciales:  1)  un  vector;  2)  un  gen  que  va  a  introducirse,  a  veces  llamado  el  transgén,  y  3)  la  célula  relevante  fisiológica  en  la  cual  el  DNA  o  RNA  se  va  a  insertar.  La  serie  de  pasos  en  los  que  el  DNA  donado  entra  en  una  célula  y  expresa  el  transgén  se  llama  transducción.  La  inserción  génica  puede  darse  in  vivo,  cuando  el  vector  se  inyecta  directamente  al  paciente,  o  en  el  caso  de  células  hematopoyéticas  y  otras  células  efectoras,  ex  vivo,  con  extracción  de  la  célula  efectora  del  paciente,  seguida  por  el  regreso  de  las  células  autólogas  modificadas  al  paciente  después  de  su  manipulación  en  el  laboratorio.  Este  último  método  combina  con  eficacia  la  transferencia  génica  con  tratamientos  celulares  (cap.  473).